REBIRTH Special Lecture

Prof. Leszek Lisowski

„The future is here! The next generation of AAV vector as a foundation of cell and gene therapeutics of the future“

Außerordentlicher Professor Lisowski promovierte an der Weill Cornell University in New York über Studien zur Entwicklung lentiviraler Vektoren für die Behandlung von β-Thalassämie und schloss seine Postdoc-Ausbildung an der Stanford University School of Medicine ab, wo er das Design, die Produktion und die funktionelle Validierung neuartiger biotechnisch hergestellter Vektoren auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) beherrschte. Er entwickelte das erste biotechnologisch hergestellte rAAV, das in die klinische Erprobung ging. Im Jahr 2012 wurde er vom Salk Institute for Biological Studies eingestellt, um dessen Einrichtung für Gentransfer, Targeting und Therapeutika (GT3) zu leiten. Im Jahr 2015 wurde er von der University of Sydney / Children's Medical Research Institute (CMRI) rekrutiert, um sein unabhängiges Forschungsteam, die Translational Vectorology Research Unit (TVRU), zu gründen und die Vector and Genome Engineering Facility (VGEF) aufzubauen und zu leiten. Seine Forschung konzentriert sich auf die Untersuchung der AAV-Biologie und -Vektorologie sowie auf die Entwicklung neuartiger biotechnologisch hergestellter AAV-Varianten für klinische Anwendungen. Darüber hinaus ist seine Gruppe auf die Entwicklung und Verbesserung von Technologien zur Herstellung viraler Vektoren spezialisiert, einschließlich Upstream-Produktion und Downstream-Reinigung, mit besonderem Interesse an der Herstellung klinischer Vektoren. Sein Team leitet eine Reihe von Gentherapieprogrammen, die darauf abzielen, neuartige, fortschrittliche Therapeutika für pädiatrische genetische Störungen zu entwickeln, die das ZNS, die Lungen, die Leber und andere Organe betreffen.