Projektvorstellung 2019

Die Animation bzw. das Titelbild zeigt das innovative „Prime-Editing“-Verfahren, um DNA-Veränderungen in Zellen präzise korrigieren zu können. Hierbei wird das CRISPR/Cas9-System mittels einer speziell verlängerten guideRNA, einer sogenannten prime editing guideRNA (pegRNA), punktgenau an die zu verändernde DNA-Sequenz gelotst, wo der Gegenstrang der Doppelhelix durch die Cas9-Nickase geschnitten wird. Durch die Verknüpfung des Systems mit einer reversen Transcriptase, kann eine Korrektur-Sequenz in dem verlängerten Teil der pegRNA vorgegeben werden, die dann als Blaupause während der DNA-Reparatur dient.

Um die Sicherheit des Verfahrens zu untersuchen, nutzen wir ein Reporter-System, das uns eine erfolgreiche Reparatur mit roter Fluoreszenz und eine unerwünschte Fehl-Reparatur mit grüner Fluoreszenz anzeigt. Dieses Verfahren findet aktuell in Forschungsprojekten zur Korrektur krankheits-spezifischer Mutationen in Stammzellen oder daraus abgeleiteten differenzierten (Leber-)Zellen Anwendung. Ziel der Arbeiten ist aber auch, zukünftige Applikationsformen direkt im Organismus zu erforschen.

Die Animation wurde von Prof. Dr. med. Tobias Cantz (Arbeitsgruppe Translationale Hepatologie und Stammzellbiologie) aus der Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie erstellt. Die Arbeiten der Arbeitsgruppe sind Teil des REBIRTH-Zentrums für translationale regenerative Medizin und möchten Mechanismen der Leber-Entwicklung bzw. Regeneration sowie pathophysiologische Veränderungen hepatischer Erkrankungen besser verstehen lernen und zum Ziel innovativer Behandlungsstrategien machen.

Bis zur Einführung des Forschungsinformationssystems (FIS) sind aufgrund technischer Herausforderung keine Forschungsberichte möglich. Jedoch möchten wir hier die Gelegenheit nutzen, explizit ein Projekt stellvertretend vorzustellen.