Ein nicht pathogener viraler Vektor, der für den in vivo Gentransfer geeignet ist. Er verbleibt episonal und integiert nur sehr selten ins Wirtsgenom.

engl. Advanced Therapy Medicinal Products (Arzneimittel für neuartige Therapien):

Arzneimittel für die Anwendung beim Menschen, die auf Genen, Geweben oder Zellen basieren. Sie umfassen Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte.

engl. good manufacturing practise, Gute Herstellungspraxis:

Richtlinien zur Qualitätssicherung der Produktionsabläufe

engl. Gene Therapy Medicinal Product, genetisch modifizierte therapeutische Produkte:

Der Begriff wird vor allem im regulatorischen Rahmen der EU verwendet. GTMPs sind eine Unterguppe innerhalb der ATMPs.

Lentivirale Vektoren infizieren sich teilende und nicht-teilende Zellen und integrieren ins Genom der Zelle.

engl. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), engl. CRISPR-associated protein 9 (Cas9)